Genterapi, hvad det er, hvordan det gøres, og hvad der kan behandles
Genterapi, også kendt som genterapi eller genredigering, er en innovativ behandling, der består af et sæt teknikker, der kan være nyttige til behandling og forebyggelse af komplekse sygdomme, såsom genetiske sygdomme og kræft, ved at modificere specifikke gener.
Gener kan defineres som den grundlæggende arvelige enhed og består af en specifik sekvens af nukleinsyrer, dvs. DNA og RNA, og som bærer information relateret til personens karakteristika og helbred. Denne type behandling består således i at forårsage ændringer i DNA'et i de celler, der er påvirket af sygdommen, og aktivere kroppens forsvar for at genkende det beskadigede væv og fremme dets eliminering..
De sygdomme, der kan behandles på denne måde, er dem, der involverer en vis ændring i DNA'et, såsom kræft, autoimmune sygdomme, diabetes, cystisk fibrose, blandt andre degenerative eller genetiske sygdomme, men i mange tilfælde er de stadig i udviklingsfasen. test.
Sådan gøres det
Genterapi består af at bruge gener i stedet for medikamenter til behandling af sygdomme. Det gøres ved at ændre det genetiske materiale i det væv, der er kompromitteret af sygdommen, af en anden, der er normal. I øjeblikket er genterapi blevet udført ved hjælp af to molekylære teknikker, CRISPR-teknikken og Car T-Cell-teknikken:
CRISPR-teknik
CRISPR-teknikken består i at ændre specifikke DNA-regioner, der kan være relateret til sygdomme. Denne teknik tillader således gener at blive ændret på specifikke steder på en præcis, hurtig og billigere måde. Generelt kan teknikken udføres i et par trin:
- Specifikke gener, som også kan kaldes målgener eller sekvenser, identificeres;
- Efter identifikation opretter forskere en "guide RNA" -sekvens, der supplerer målregionen;
- Dette RNA anbringes i cellen sammen med Cas 9-proteinet, der fungerer ved at skære mål-DNA-sekvensen;
- Derefter indsættes en ny DNA-sekvens i den forrige sekvens.
De fleste genetiske ændringer involverer gener, der er placeret i somatiske celler, det vil sige celler, der indeholder genetisk materiale, der ikke overføres fra generation til generation, hvilket begrænser ændringen til netop den person. Imidlertid er der fremkommet forskning og eksperimenter, hvor CRISPR-teknikken udføres på kimceller, det vil sige på ægget eller sæden, som har genereret en række spørgsmål om anvendelsen af teknikken og dens sikkerhed i personens udvikling..
De langsigtede konsekvenser af teknikken og genredigering er endnu ikke kendt. Forskere mener, at manipulation af humane gener kan gøre en person mere modtagelig for forekomsten af spontane mutationer, hvilket kan føre til overaktivering af immunsystemet eller fremkomsten af mere alvorlige sygdomme.
Foruden diskussionen om genredigering for at dreje sig om muligheden for spontane mutationer og transmissibilitet af ændringen for fremtidige generationer, er det etiske spørgsmål om proceduren også blevet bredt diskuteret, da denne teknik også kan bruges til at ændre babyens egenskaber, såsom øjenfarve, højde, hårfarve osv..
T-celle-teknik til biler
Car T-Cell-teknikken bruges allerede i USA, Europa, Kina og Japan og blev for nylig brugt i Brasilien til behandling af lymfom. Denne teknik består i at ændre immunsystemet, så tumorceller let genkendes og fjernes fra kroppen.
Til dette fjernes personens forsvars-T-celler, og deres genetiske materiale manipuleres ved at tilføje CAR-genet til cellerne, der er kendt som en kimær antigenreceptor. Efter tilsætning af genet øges antallet af celler, og fra det øjeblik, hvor et passende antal celler verificeres, og tilstedeværelsen af mere tilpassede strukturer til tumorgenkendelse, er der en induktion til forværring af personens immunsystem og derefter injektion af forsvarsceller modificeret med CAR-genet.
Der er således aktivering af immunsystemet, som begynder at genkende tumorceller lettere og kan eliminere disse celler mere effektivt..
Sygdomme, som genterapi kan behandle
Genterapi er lovende til behandling af enhver genetisk sygdom, men kun for nogle kan den allerede udføres eller er i testfasen. Genetisk redigering er blevet undersøgt med det formål at behandle genetiske sygdomme, såsom cystisk fibrose, medfødt blindhed, hæmofili og seglcelleanæmi, men det er også blevet betragtet som en teknik, der kan fremme forebyggelse af mere alvorlige og komplekse sygdomme, såsom for eksempel kræft, hjertesygdom og HIV-infektion.
På trods af at de er blevet undersøgt mere til behandling og forebyggelse af sygdomme, kan redigering af gener også anvendes i planter, så de bliver mere tolerante over for klimaændringer og er mere resistente over for parasitter og pesticider, og i fødevarer med det formål at være mere nærende.
Genterapi mod kræft
Genterapi til kræftbehandling udføres allerede i nogle lande og er især indiceret til specifikke tilfælde af leukæmier, lymfomer, melanomer eller sarkomer, for eksempel. Denne type terapi består hovedsageligt af at aktivere kroppens forsvarsceller til at genkende tumorceller og eliminere dem, hvilket gøres ved at injicere genetisk modificerede væv eller vira i patientens krop..
Det antages, at genterapi i fremtiden vil blive mere effektiv og erstatte aktuelle behandlinger af kræft, da det stadig er dyrt og kræver avanceret teknologi, er det fortrinsvis angivet i tilfælde, der ikke reagerer på behandling med kemoterapi, strålebehandling og kirurgi.
